兒童健康關(guān)系到人口素質(zhì)和社會(huì )和諧，但兒童用藥安全問(wèn)題卻始終未能得到妥善解決，受到法規缺失、企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童用藥的積極性不高等因素的制約。專(zhuān)家建議，應盡快啟動(dòng)我國兒童用藥法規建設工作，完善技術(shù)支撐體系同時(shí)，為提高制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的積極性，我國應盡快制定和出臺相關(guān)兒童用藥注冊、臨床研究、定價(jià)、招標、醫保等方面的激勵政策。
兒童用藥面臨法規缺失等問(wèn)題
談及兒童用藥，有業(yè)內人士總結出兩大問(wèn)題：法規缺失、企業(yè)生產(chǎn)積極性不足。
首先是兒童用藥法規缺失。達因藥業(yè)總經(jīng)理楊杰告訴《經(jīng)濟參考報》記者，無(wú)論是《中華人民共和國藥品管理法》及其條例，還是現行的《藥品注冊管理辦法》，都未對兒童用藥提出特殊規定，即在法規方面已經(jīng)把兒童用藥成人化了，致使我國兒童用藥的注冊和監管無(wú)專(zhuān)門(mén)的法規可依。而且，在法律層面上，我國尚未設置風(fēng)險利益評價(jià)體系，對兒童的保護性不夠。
另一方面，企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童用藥的積極性也不高。某藥企負責人告訴記者，與成人用藥相比，兒童用藥在研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化方面存在諸多難點(diǎn)。兒童用藥的處方、工藝相對復雜，對口感要求高。安全性要求高，對原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。同一成分針對不同的年齡段兒童，需進(jìn)行不同劑型、規格及口味等相應的藥學(xué)研究。兒童用藥的研發(fā)是所有藥品研發(fā)投入最大、耗時(shí)最長(cháng)、臨床試驗最復雜的領(lǐng)域之一，即便研發(fā)成功了，也將面臨市場(chǎng)教育和推廣難題。
“最讓我們?yōu)殡y的還是現行的相關(guān)政策�！痹撍幤筘撠熑私榻B稱(chēng)，現行的醫院處方實(shí)行“一品雙規”的管理，在綜合醫院，兒童的劑型和規格在招標時(shí)就會(huì )受到影響。不僅如此，現行藥品的“差比價(jià)”定價(jià)政策，也導致兒童用藥專(zhuān)業(yè)生產(chǎn)企業(yè)的利潤無(wú)法與生產(chǎn)同樣品種的成人用藥生產(chǎn)企業(yè)相提并論。
他向記者分析，按照國家現行的定價(jià)政策，藥物定價(jià)是按其中的有效成分定價(jià)的。比如某種藥物，成人制劑100MG定價(jià)是100塊，如果兒童藥劑有效成分是成人的1/10，10MG，定價(jià)就是17塊。10MG與100MG的制劑，在工藝流程、工時(shí)和包裝上一點(diǎn)都不會(huì )少，實(shí)際上，兒童藥劑市場(chǎng)份額少，制作工藝比較復雜，比如考慮口感要添加輔料、有些還要做出不同顏色，再加上前期臨床的高投入，這種定價(jià)機制就顯得不太合理。大大影響了專(zhuān)業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)可持續發(fā)展，進(jìn)而影響兒童用藥的研發(fā)�！斑@樣的話(huà)，我們的積極性也不會(huì )很高�！痹撠撠熑苏f(shuō)道。
再有，國內目前對于兒童進(jìn)行臨床試驗缺乏有效運行機制，目前國內真正能夠從事兒童臨床實(shí)驗的機構屈指可數。在今年的“量身訂制兒童藥暨用藥安全”高峰論壇上，中國醫師協(xié)會(huì )兒科醫師分會(huì )會(huì )長(cháng)朱宗涵認為，主要原因在于兒童臨床參與人群缺乏，國內對民眾進(jìn)行人體臨床實(shí)驗的教育缺乏，國內臨床基地對進(jìn)行兒童臨床試驗的實(shí)驗條件、應急措施等條件不足等方面，兒童臨床研究面臨研究和倫理的兩難境地。
鑒于此，國內真正經(jīng)過(guò)兒童臨床實(shí)驗的驗證或研究上市的藥品，幾乎沒(méi)有。企業(yè)對進(jìn)行兒童臨床試驗面臨的困難、風(fēng)險、巨額投入，幾乎都知難而退。
“和成人藥品相比，兒童藥品市場(chǎng)小、利潤低、風(fēng)險高、責任大�！敝熳诤绱丝偨Y道。
盡快啟動(dòng)法規和技術(shù)體系建設
有專(zhuān)家建議，當務(wù)之急還是要針對性的解決問(wèn)題，盡快啟動(dòng)我國兒童用藥法規建設工作，完善我國兒童用藥技術(shù)支撐體系。
楊杰認為，歐美等國家經(jīng)過(guò)多年探索實(shí)踐，已形成較為完善的兒童用藥監管體系，對我國具有借鑒意義。當前藥品監管部門(mén)應組織對國外兒童藥品監管法規進(jìn)行學(xué)習和引進(jìn)，牽頭組織國內行業(yè)協(xié)會(huì )、兒童藥企及專(zhuān)家通過(guò)對國外兒童用藥法規進(jìn)行全面分析，并結合我國國情進(jìn)行修訂和完善，形成我國兒童用藥監管法規體系。
朱宗涵則建議應盡快啟動(dòng)兒童用藥監管法規體系的設計和建設工作。首先應該制定兒科藥品發(fā)展規劃，制定兒科用藥條例。啟動(dòng)兒童用藥注冊法規，從國家法律、行政法規、部門(mén)規章、規范性文件等層面進(jìn)行自上而下的設計工作。將兒童用藥問(wèn)題修訂在《中華人民共和國藥品管理法》中。
世界衛生組織兒童衛生合作中心主任戴耀華則建議實(shí)施兒童藥物的高效注冊，將兒童藥物列為最優(yōu)先領(lǐng)域，可以采用混合申請、互認、合作評審和豁免等快速通道策略。另一位專(zhuān)家則表示，建議在《藥品注冊管理辦法》中對針對兒童用藥的改規格申請，參照歐美的做法增加兒童規格需提交兒童用藥研究計劃，并在完成研究后給予一定的政策鼓勵。
不僅如此，在相應的技術(shù)體系方面也要發(fā)力，完善我國兒童用藥技術(shù)支撐體系。戴耀華認為，應制定和完善兒童用藥研究特別是兒童用藥臨床研究方面的指導原則和指南，明確兒童用藥研究技術(shù)要求和標準，促進(jìn)臨床、研發(fā)和生產(chǎn)等各個(gè)環(huán)節的結合。
建立激勵機制是關(guān)鍵
除了法規和技術(shù)問(wèn)題，提高制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的積極性則是現在行動(dòng)的關(guān)鍵。專(zhuān)家稱(chēng)，我國應盡快制定和出臺相關(guān)兒童用藥注冊、臨床研究、定價(jià)、招標、醫保等方面的激勵政策。
兒童用藥問(wèn)題已引起國家高度重視。國務(wù)院印發(fā)的《國家藥品安全“十二五”規劃》中明確提出“鼓勵罕見(jiàn)病用藥和兒童適宜劑型研發(fā)”。2013年原國家食品藥品監督管理局發(fā)布了《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵藥物創(chuàng )新的意見(jiàn)》，明確提出了鼓勵研制兒童用藥的相關(guān)措施。但有專(zhuān)家稱(chēng)，由于未制定相關(guān)操作細則，致使政策難以落實(shí)。
政策仍需細化。具體來(lái)說(shuō)，專(zhuān)家認為應建立優(yōu)先審評機制、數據保護機制和資金政策支持機制。
戴耀華表示，在兒童用藥研究中，審評部門(mén)應采取早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動(dòng)態(tài)補充資料等方式，建立兒童用藥快速審批程序。
朱宗涵則認為，在兒童用藥方面，我國應加強藥品療效的觀(guān)察，安全性檢測，不良反應信息的收集和分析，健康風(fēng)險評估，信息的發(fā)布機制，風(fēng)險防范和處理機制等，國家應該有相應的政策和財政保障。
此外，有業(yè)內人士還建議，對專(zhuān)門(mén)致力于兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的企業(yè)(如達因藥業(yè)、北京首兒制藥廠(chǎng)、海南康芝藥業(yè)股份有限公司等)，鼓勵對多個(gè)兒童專(zhuān)用品種捆綁式申報，審評部門(mén)組織專(zhuān)家進(jìn)行優(yōu)先集中審批，盡快緩解我國兒童用藥匱乏現狀。
而對國外已經(jīng)上市且有一定臨床應用基礎的兒童專(zhuān)用藥品，應加快審評力度。楊杰舉例稱(chēng)，腹瀉是發(fā)展中國家兒童患病和死亡的主要原因。兒童急、慢性腹瀉常導致鋅缺乏，鋅缺乏易致腹瀉，鋅缺乏與腹瀉相互促進(jìn)形成惡性循環(huán)。WHO和聯(lián)合國兒童基金會(huì )在《腹瀉臨床管理新推薦實(shí)施指南》中強力推薦在小兒的腹瀉治療中口服低滲口服補液鹽散同時(shí)補鋅。含鋅低滲口服補液鹽能有效縮短兒童腹瀉患者病程和降低嚴重程度。含鋅低滲口服補液鹽散是由美國雅培公司開(kāi)發(fā)，并在美國上市。達因藥業(yè)作為國內為數不多的兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)，對該產(chǎn)品進(jìn)行了積極研發(fā)和申報，但目前由于缺乏對類(lèi)似產(chǎn)品的鼓勵政策致使該品種審評進(jìn)展緩慢，大大延誤了該產(chǎn)品上市時(shí)機。建議制定相關(guān)政策對該類(lèi)品種進(jìn)行優(yōu)先審評。
最后，建議在全國范圍內篩選10家左右兒童用藥專(zhuān)業(yè)研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)在兒童用藥研發(fā)、注冊審評、招標、定價(jià)及醫保等方面給予有力的資金和政策扶持，在全國形成示范效應和規模效應。對兒童用藥采用單獨定價(jià)政策，并取消一品雙規的處方限制。
“解決兒童用藥問(wèn)題是一項長(cháng)期復雜的系統工程，涉及研發(fā)、生產(chǎn)、使用、定價(jià)、報銷(xiāo)、稅收等多領(lǐng)域、多部門(mén)。政府應加強各部門(mén)間的溝通協(xié)調及引導，做好整體規劃和頂層設計。按照”量身訂制兒童用藥“的總體思路，由政府牽頭，聯(lián)合醫療機構、制藥企業(yè)、藥品監管部門(mén)、行業(yè)專(zhuān)家及相關(guān)部門(mén)和機構，協(xié)同攻關(guān)，從根本上改善我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性�！币晃粚�(zhuān)家說(shuō)道。