我國關(guān)于兒童用藥第一個(gè)綜合性指導文件《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》不久前頒布，這是我國為保障兒童用藥安全走出的重要一步。中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )、中華預防醫學(xué)會(huì )兒童保健分會(huì )、中國醫師協(xié)會(huì )兒科醫師分會(huì )日前共同主辦學(xué)習貫徹《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“《意見(jiàn)》”)高層研討會(huì )，業(yè)內專(zhuān)家表示，盡管兒童用藥政策已經(jīng)明確，但關(guān)鍵是要有具體的時(shí)間表和路線(xiàn)圖，確保政策落地、生根。
首份兒童用藥指導文件發(fā)布
關(guān)于兒童用藥安全的問(wèn)題正在越來(lái)越得到政府部門(mén)重視。
5月30日，國家衛生計生委、國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、人力資源社會(huì )保障部、食品藥品監管總局、國家中醫藥局聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》(國衛藥政發(fā)〔2014〕29號)，專(zhuān)門(mén)針對保障兒童用藥提出了具體要求。
在此之前，國家也曾先后出臺了若干法律法規和規范性文件，指導兒童合理用藥工作。在業(yè)內專(zhuān)家看來(lái)，與之前出臺的一些法規和文件相比，這次《意見(jiàn)》的出臺更具現實(shí)意義。在此次研討會(huì )上，江西省兒童醫院院長(cháng)陳強表示，《意見(jiàn)》是近十幾年來(lái)我國關(guān)于兒童用藥的第一個(gè)綜合性指導文件，極具現實(shí)意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步�！皟和盟幨袌�(chǎng)需求巨大，但用藥短缺卻始終成為一個(gè)老大難問(wèn)題�！兑庖�(jiàn)》通過(guò)改革扶持和制度保障來(lái)拯救兒童用藥，可謂切中要害�！标悘娬f(shuō)道。
據國家衛計委藥政司基本藥物目錄處處長(cháng)李波介紹，《意見(jiàn)》共6項15條，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義，提出目前兒童用藥適宜品種、劑型和規格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動(dòng)力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥問(wèn)題仍然存在，兒童用藥安全面臨挑戰。針對當前保障兒童用藥工作存在的問(wèn)題，對藥品研發(fā)創(chuàng )新、申報審評、生產(chǎn)供應、臨床使用及綜合評價(jià)、質(zhì)量監管、中西藥并重、宣傳引導等提出明確要求。
兒童用藥安全未能真正落實(shí)
“國家專(zhuān)門(mén)出臺政策確實(shí)是好事兒，但關(guān)鍵還得落實(shí)�！币晃粯I(yè)內人士對《經(jīng)濟參考報》記者表示，盡管在此之前，國家早已出臺不少法律法規和規范性文件，多次提出保障兒童藥安全問(wèn)題，但實(shí)際上政策并沒(méi)有得到落實(shí)，兒童用藥方面的諸多問(wèn)題仍然存在。
“作為兒科醫生，我始終有幾個(gè)困惑�！饼R魯兒童醫院院長(cháng)蓋中濤在研討會(huì )上表示，一是兒童用藥說(shuō)明書(shū)不健全，超說(shuō)明書(shū)用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規格缺乏，日常用藥存在浪費和違規現象，兒童用藥安全堪憂(yōu)。
他舉了個(gè)例子，某醫院因為兒童用藥出現了醫患糾紛，醫生的醫德、治療方面都沒(méi)問(wèn)題，但最后卻輸了官司，原因就是因為醫生開(kāi)的藥品說(shuō)明書(shū)中寫(xiě)著(zhù)“兒童慎用”，最后醫院選擇了私下了結官司。
兒童用藥信息不全，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超說(shuō)明書(shū)使用，帶來(lái)一定的安全隱患。有數據顯示，蓄積中毒、濫用和超劑量占兒科死亡因素的55.56%。在這種情況下，醫生多是憑經(jīng)驗開(kāi)藥，“兒科醫生始終都在承受著(zhù)巨大的醫療風(fēng)險�！遍L(cháng)春市兒童醫院院長(cháng)李麗紅說(shuō)道。
在場(chǎng)專(zhuān)家指出，一方面，我國60%的“孤兒藥”都是兒童藥，但一些物美價(jià)廉的國產(chǎn)兒童用藥卻在大量消失，一些醫院只能使用昂貴的進(jìn)口藥，結果造成很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。
業(yè)內人士稱(chēng)，這種問(wèn)題的根源在于，目前兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用、定價(jià)、招標等方面缺乏配套的動(dòng)力性政策，兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)投入高，使得兒童用藥的整體利潤偏低，再加上“一品雙規”、“差比價(jià)”等價(jià)格政策，使得企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童藥的積極性明顯不高。
有在場(chǎng)的藥企負責人對記者表示，關(guān)于兒童藥的申報審評專(zhuān)門(mén)方面仍存在問(wèn)題，兒童用藥審評數量和質(zhì)量難以保證。據悉，該藥廠(chǎng)計劃生產(chǎn)一種兒藥口服液，但申報了六年都無(wú)果，早就建好的生產(chǎn)車(chē)間也就此空置了六年多。
專(zhuān)家建議出臺時(shí)間表和路線(xiàn)圖
在場(chǎng)專(zhuān)家表示，《意見(jiàn)》中對于保障兒童用藥提出了很多針對性政策，包括完善體系建設，提高臨床使用綜合評價(jià)能力，加強人才隊伍建設，建立申報審評專(zhuān)門(mén)通道，建立研發(fā)創(chuàng )新機制，鼓勵開(kāi)展兒童用藥臨床試驗等等。
“關(guān)鍵的問(wèn)題是，由哪個(gè)部門(mén)牽頭去做？如何去做？”江西省兒童醫院院長(cháng)陳強建議，一是要建立全國兒科藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng)，通過(guò)全國兒童專(zhuān)科醫院和各大學(xué)醫學(xué)兒科參與的多中心臨床試驗，為我國兒科新藥參數補充更多的循證醫學(xué)資料；二是建立全國兒童藥物不良反應檢測中心，將全國兒童藥物不良反應檢測網(wǎng)絡(luò )與全國藥品不良反應檢測系統對接，對兒童尤其是新生兒藥品不良反應資料進(jìn)行細致分析，實(shí)現數據全國共享。
山東達因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理楊杰則表示，需要從政策和市場(chǎng)方面雙管齊下。一方面加強政策扶持，做好頂層設計。由政府牽頭、聯(lián)合醫療機構、制藥企業(yè)、藥品監管、行業(yè)專(zhuān)家及相關(guān)部門(mén)和機構，全力推動(dòng)量身訂制兒童藥物，使我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面，在市場(chǎng)方面保證生產(chǎn)供應。她建議開(kāi)展專(zhuān)業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)認證，在全國認證10家左右基礎較好的兒童用藥專(zhuān)業(yè)企業(yè)，在兒童用藥研發(fā)、注冊審評、招標、定價(jià)及醫保方面給予有力的資金和政策扶植，在全國形成示范效應和規模效應。確立兒童用藥研發(fā)思路，口感、劑型、規格對于兒童藥物政策傾斜；產(chǎn)學(xué)研結合，搭建兒童用藥技術(shù)平臺�！�
在兒童藥評審方面，她表示，兒童制劑研究難度大，無(wú)法找到一種制劑適合所有年齡的兒科患者。建議對于兒童適宜劑型、規格的改變并進(jìn)行臨床研究的品種，給予新藥證書(shū)和市場(chǎng)保護政策，針對兒童專(zhuān)用仿制藥建立專(zhuān)門(mén)審評渠道優(yōu)先審評。建立專(zhuān)門(mén)的兒童審評部門(mén)及審評渠道、制定兒童用藥研發(fā)技術(shù)指導原則，鼓勵和扶持兒童制藥企業(yè)建立專(zhuān)業(yè)兒童用藥研發(fā)機構及技術(shù)平臺。對于兒童專(zhuān)業(yè)藥物單獨定價(jià)，鼓勵兒童藥品技術(shù)轉讓?zhuān)ㄆ诠純和盟幣R床使用中缺乏的品種，劑型，規格等信息，引導企業(yè)開(kāi)展立項研發(fā)工作。對于適用于兒童的醫院制劑鼓勵醫院與專(zhuān)業(yè)兒童制藥企業(yè)聯(lián)合申報注冊，享受優(yōu)先審評政策。
李波表示，針對《意見(jiàn)》，國家衛計委正著(zhù)力進(jìn)行下一步工作，結合實(shí)際、制訂可操作的實(shí)施方案；加強保障兒童用藥工作的協(xié)調配合、完善相關(guān)扶持政策、及時(shí)解決工作中的重大問(wèn)題；強化部門(mén)分工，落實(shí)相關(guān)政策，將保障兒童用藥工作作為深化醫改年度工作評估考核重要指標，加強督促和檢查。