吳增祥/攝

    回望2009年，世界各國在科技領(lǐng)域取得多項重大進(jìn)展，深刻地改變著(zhù)社會(huì )經(jīng)濟生活的面貌。從本期開(kāi)始，本報駐外記者將選取其中與人們生活息息相關(guān)的一系列先進(jìn)技術(shù)成果進(jìn)行報道，以饗讀者。
　　作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法2009年多次給人們帶來(lái)驚喜�；�因療法領(lǐng)域的進(jìn)展對人類(lèi)最終戰勝一些罕見(jiàn)疾病具有重要意義，這一點(diǎn)也得到國際權威科學(xué)期刊——美國《科學(xué)》雜志的認可。在《科學(xué)》雜志公布的2009年十大科學(xué)進(jìn)展中，基因療法卷土重來(lái)位列其中。

　　治愈多種罕見(jiàn)疾病

　　科學(xué)家們2009年利用基因療法治愈了多種罕見(jiàn)疾病——X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良、2型萊貝爾先天黑內障以及嚴重聯(lián)合免疫缺陷。
　　X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良是一種致命腦部疾病，患者通常為6歲到8歲的男童，他們一般在青春期前就會(huì )殞命。法國第五大學(xué)教授帕特里克·奧堡領(lǐng)導的國際團隊11月6日在《科學(xué)》雜志上公布研究成果稱(chēng)，他們利用慢病毒載體向兩名X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良患者造血細胞中引入了一種治療基因，患者的病情在兩年的研究期內未進(jìn)一步發(fā)展“這是首次通過(guò)基因療法有效治療一種嚴重腦病，”奧堡表示。
　　萊貝爾先天黑內障是一種罕見(jiàn)眼疾。這種病通常在患者年幼時(shí)發(fā)作，患者視網(wǎng)膜細胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴重下降、眼球活動(dòng)異常。待到二三十歲時(shí)，患者可完全失明。美國賓夕法尼亞大學(xué)醫學(xué)院研究人員10月24日在英國《柳葉刀》雜志網(wǎng)站發(fā)表文章宣布，他們利用基因療法對12名8歲至44歲的2型萊貝爾先天黑內障患者進(jìn)行試驗性治療后，患者的視力開(kāi)始恢復。
　　研究人員將修正基因植入一種已失去功能的感冒病毒中，再將病毒注射入患者眼球內。病毒進(jìn)入眼球后感染視網(wǎng)膜患病細胞，將變異基因“重寫(xiě)”為正確基因。研究人員說(shuō)，這一過(guò)程類(lèi)似計算機“特洛伊木馬”病毒感染用戶(hù)文件重寫(xiě)信息。
　　治療結果顯示，雖然沒(méi)有患者的視力恢復到正常水平，但所有人的瞳孔對光反應測試結果都提高至少100倍。也就是說(shuō)，患者瞳孔收縮力增強。其中恢復最快的4名兒童已經(jīng)可以不借助外力幫助，在一條由暗淡燈光指示的道路上獨立行走。
　　研究人員說(shuō)“一名自出生后只能分辨光和影的兒童在接受治療后竟能盯著(zhù)父親的臉看，父子倆眼下可以一同踢球了�！�
　　嚴重聯(lián)合免疫缺陷病又稱(chēng)“泡沫男孩癥”，患者無(wú)法對抗感染，通常在很小的時(shí)候就會(huì )死亡�？茖W(xué)家2009年2月公布的一份對嚴重聯(lián)合免疫缺陷病病童的長(cháng)期跟蹤研究表明，10個(gè)接受基因療法治療的病童中已經(jīng)有8人痊愈。這令相關(guān)媒體高呼基因療法“實(shí)現了它的愿望”。

　　動(dòng)物實(shí)驗取得理想效果

　　科學(xué)界2009年還利用基因療法在動(dòng)物實(shí)驗中取得理想效果。
　　法國巴黎亨利—蒙多醫院研究人員10月份在美國《科學(xué)轉化醫學(xué)》雜志上報告說(shuō)，他們在實(shí)驗室中利用基因療法治療患帕金森氏癥的短尾猴，改善了短尾猴的運動(dòng)能力，且未出現常見(jiàn)療法所引起的副作用。
　　研究人員給患帕金森氏癥的短尾猴植入3個(gè)基因，促使其大腦中特定細胞分泌化學(xué)物質(zhì)多巴胺。接受基因治療后，病猴的運動(dòng)能力得到極大改善，且治療效果維持了44個(gè)月。初步結果顯示，這種基因療法在動(dòng)物身上是安全的。
　　研究人員稱(chēng)，臨床試驗也已經(jīng)開(kāi)始進(jìn)行，6名帕金森氏癥患者一年前已開(kāi)始接受這種基因療法的治療，效果“令人非常鼓舞”。不過(guò)，由于目前還有一些技術(shù)問(wèn)題需要解決，這種基因療法離臨床應用仍有一段距離。

　　研究尚屬初級階段

　　盡管成果喜人，但研究人員謹慎提示，研究尚屬初級階段，還不清楚參與試驗的患者日后會(huì )不會(huì )出現基因紊亂的情況。
　　美國亞利桑那州一名嚴重聯(lián)合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因療法后病逝，另有兩名患者2002年接受基因療法后患上白血病。不過(guò)，基因療法領(lǐng)域2009年取得的進(jìn)展讓科學(xué)界再次對其刮目相看。目前，盡管基因療法大多數還處于研究階段，臨床應用仍然較少，但其潛力巨大，應用前景非常廣闊。假以時(shí)日，人類(lèi)多種疾病或許通過(guò)基因療法均可治愈。
　　注：基因療法，即利用健康基因來(lái)填補或替代某些缺失或病變的基因，這一療法興起于上個(gè)世紀90年代。
　　基因是生命的設計圖，因此，當基因由于突變、缺失、轉移或者不正常擴增而“出錯”時(shí)，細胞制造出來(lái)的蛋白質(zhì)的數量或形態(tài)就會(huì )出現問(wèn)題，人體也就會(huì )生病。治療這類(lèi)疾病的最根本方法，就是找出基因發(fā)生“錯誤”的地方和原因，把它矯正過(guò)來(lái)，病體自然痊愈。