基因療法卷土重來(lái)人類(lèi)頑疾有望治愈
    2010-01-08    作者:記者 任海軍/華盛頓報道    來(lái)源:經(jīng)濟參考報

吳增祥/攝

    回望2009年,世界各國在科技領(lǐng)域取得多項重大進(jìn)展,深刻地改變著(zhù)社會(huì )經(jīng)濟生活的面貌。從本期開(kāi)始,本報駐外記者將選取其中與人們生活息息相關(guān)的一系列先進(jìn)技術(shù)成果進(jìn)行報道,以饗讀者。
  作為一種潛力巨大的疾病治療方法,基因療法2009年多次給人們帶來(lái)驚喜;虔煼I(lǐng)域的進(jìn)展對人類(lèi)最終戰勝一些罕見(jiàn)疾病具有重要意義,這一點(diǎn)也得到國際權威科學(xué)期刊——美國《科學(xué)》雜志的認可。在《科學(xué)》雜志公布的2009年十大科學(xué)進(jìn)展中,基因療法卷土重來(lái)位列其中。

  治愈多種罕見(jiàn)疾病

  科學(xué)家們2009年利用基因療法治愈了多種罕見(jiàn)疾病——X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良、2型萊貝爾先天黑內障以及嚴重聯(lián)合免疫缺陷。
  X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良是一種致命腦部疾病,患者通常為6歲到8歲的男童,他們一般在青春期前就會(huì )殞命。法國第五大學(xué)教授帕特里克·奧堡領(lǐng)導的國際團隊11月6日在《科學(xué)》雜志上公布研究成果稱(chēng),他們利用慢病毒載體向兩名X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良患者造血細胞中引入了一種治療基因,患者的病情在兩年的研究期內未進(jìn)一步發(fā)展“這是首次通過(guò)基因療法有效治療一種嚴重腦病,”奧堡表示。
  萊貝爾先天黑內障是一種罕見(jiàn)眼疾。這種病通常在患者年幼時(shí)發(fā)作,患者視網(wǎng)膜細胞的一種基因發(fā)生變異,致使視力嚴重下降、眼球活動(dòng)異常。待到二三十歲時(shí),患者可完全失明。美國賓夕法尼亞大學(xué)醫學(xué)院研究人員10月24日在英國《柳葉刀》雜志網(wǎng)站發(fā)表文章宣布,他們利用基因療法對12名8歲至44歲的2型萊貝爾先天黑內障患者進(jìn)行試驗性治療后,患者的視力開(kāi)始恢復。
  研究人員將修正基因植入一種已失去功能的感冒病毒中,再將病毒注射入患者眼球內。病毒進(jìn)入眼球后感染視網(wǎng)膜患病細胞,將變異基因“重寫(xiě)”為正確基因。研究人員說(shuō),這一過(guò)程類(lèi)似計算機“特洛伊木馬”病毒感染用戶(hù)文件重寫(xiě)信息。
  治療結果顯示,雖然沒(méi)有患者的視力恢復到正常水平,但所有人的瞳孔對光反應測試結果都提高至少100倍。也就是說(shuō),患者瞳孔收縮力增強。其中恢復最快的4名兒童已經(jīng)可以不借助外力幫助,在一條由暗淡燈光指示的道路上獨立行走。
  研究人員說(shuō)“一名自出生后只能分辨光和影的兒童在接受治療后竟能盯著(zhù)父親的臉看,父子倆眼下可以一同踢球了!
  嚴重聯(lián)合免疫缺陷病又稱(chēng)“泡沫男孩癥”,患者無(wú)法對抗感染,通常在很小的時(shí)候就會(huì )死亡?茖W(xué)家2009年2月公布的一份對嚴重聯(lián)合免疫缺陷病病童的長(cháng)期跟蹤研究表明,10個(gè)接受基因療法治療的病童中已經(jīng)有8人痊愈。這令相關(guān)媒體高呼基因療法“實(shí)現了它的愿望”。

  動(dòng)物實(shí)驗取得理想效果

  科學(xué)界2009年還利用基因療法在動(dòng)物實(shí)驗中取得理想效果。
  法國巴黎亨利—蒙多醫院研究人員10月份在美國《科學(xué)轉化醫學(xué)》雜志上報告說(shuō),他們在實(shí)驗室中利用基因療法治療患帕金森氏癥的短尾猴,改善了短尾猴的運動(dòng)能力,且未出現常見(jiàn)療法所引起的副作用。
  研究人員給患帕金森氏癥的短尾猴植入3個(gè)基因,促使其大腦中特定細胞分泌化學(xué)物質(zhì)多巴胺。接受基因治療后,病猴的運動(dòng)能力得到極大改善,且治療效果維持了44個(gè)月。初步結果顯示,這種基因療法在動(dòng)物身上是安全的。
  研究人員稱(chēng),臨床試驗也已經(jīng)開(kāi)始進(jìn)行,6名帕金森氏癥患者一年前已開(kāi)始接受這種基因療法的治療,效果“令人非常鼓舞”。不過(guò),由于目前還有一些技術(shù)問(wèn)題需要解決,這種基因療法離臨床應用仍有一段距離。

  研究尚屬初級階段

  盡管成果喜人,但研究人員謹慎提示,研究尚屬初級階段,還不清楚參與試驗的患者日后會(huì )不會(huì )出現基因紊亂的情況。
  美國亞利桑那州一名嚴重聯(lián)合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因療法后病逝,另有兩名患者2002年接受基因療法后患上白血病。不過(guò),基因療法領(lǐng)域2009年取得的進(jìn)展讓科學(xué)界再次對其刮目相看。目前,盡管基因療法大多數還處于研究階段,臨床應用仍然較少,但其潛力巨大,應用前景非常廣闊。假以時(shí)日,人類(lèi)多種疾病或許通過(guò)基因療法均可治愈。
  注:基因療法,即利用健康基因來(lái)填補或替代某些缺失或病變的基因,這一療法興起于上個(gè)世紀90年代。
  基因是生命的設計圖,因此,當基因由于突變、缺失、轉移或者不正常擴增而“出錯”時(shí),細胞制造出來(lái)的蛋白質(zhì)的數量或形態(tài)就會(huì )出現問(wèn)題,人體也就會(huì )生病。治療這類(lèi)疾病的最根本方法,就是找出基因發(fā)生“錯誤”的地方和原因,把它矯正過(guò)來(lái),病體自然痊愈。

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