“中國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)觀(guān)察”之二

　　記者從有關(guān)方面了解到，根據前期部署的中國精準醫療計劃，將于2030年前在精準醫療領(lǐng)域投入600億元。據多家券商研報測算，精準醫療涉及的產(chǎn)業(yè)規模達上萬(wàn)億元，直接相關(guān)的產(chǎn)業(yè)規模超過(guò)100億元。

　　多方推進(jìn)中國版精準醫療

　　2016年3月，科技部召開(kāi)國家首次精準醫學(xué)戰略專(zhuān)家會(huì )議，提出了中國精準醫療計劃。會(huì )議指出，到2030年前，我國將在精準醫療領(lǐng)域投入600億元，其中，中央財政支出200億元，企業(yè)和地方財政配套400億元。

　　目前，全球精準醫療更多地集中在人類(lèi)對惡性腫瘤的早期診斷和治療上，基于個(gè)體基因檢測的腫瘤個(gè)體差異化治療成為重要趨勢。傳統的藥物治療由于沒(méi)有考慮到個(gè)體基因的差異性，在用藥效果上會(huì )產(chǎn)生很大的差異?；驒z測可以幫助醫生基于基因分析選擇潛在的靶向治療藥物。據介紹，精準醫療是通過(guò)基因組、蛋白質(zhì)組等組學(xué)技術(shù)和醫學(xué)前沿技術(shù)，對于大樣本人群與特定疾病類(lèi)型進(jìn)行生物標記物的分析與鑒定、驗證與應用，從而精確尋找到疾病的原因和治療的靶點(diǎn)，并對疾病不同狀態(tài)和過(guò)程進(jìn)行精確分類(lèi)，最終實(shí)現對疾病和特定患者進(jìn)行個(gè)體化精準治療的目的，提高疾病診治與預防效益。

　　美國生命技術(shù)公司大中華區總裁江路卡說(shuō)：“1990年啟動(dòng)的人類(lèi)基因組計劃花費了30億美元，耗時(shí)10余年繪制出了人類(lèi)基因組圖譜。今天，我們全基因組測序只要花費千余美元，一天時(shí)間就可以完成，這樣的改變難以想象。如果只是完成部分基因測序，成本甚至只需10美元或者100美元，這無(wú)疑是一場(chǎng)巨大的革命?！?/p>

　　中國醫學(xué)科學(xué)院有關(guān)專(zhuān)家對記者表示，當前，國內臨床醫療多局限于依靠病人主訴、臨床癥狀、生理生化指標和影像學(xué)改變來(lái)確定疾病情況。但在組織器官改變的下面，是大量的深層次分子生物學(xué)改變，包括遺傳背景、變異、免疫和內分泌改變。以癌癥早期診斷為例，發(fā)達國家的早期診斷率為50%以上，北歐甚至高達70%至80%，而中國不足20%。

　　中國科學(xué)院北京基因組研究所原副所長(cháng)于軍說(shuō)，“開(kāi)展精準醫療是國際醫學(xué)發(fā)展的趨勢，盡快切入有可能彎道超車(chē)；隨著(zhù)社會(huì )逐漸進(jìn)入老齡化，醫療方面的負擔越來(lái)越重，醫療產(chǎn)業(yè)是剛性?xún)刃枨疫呺H效應巨大，可以有效拉動(dòng)整體經(jīng)濟發(fā)展?！?/p>

　　業(yè)內專(zhuān)家告訴記者，精準醫療主要包括三個(gè)層次，層次間逐級提高，難度呈幾何級數加大?；A層次方面，基因測序是精準醫療的基礎。無(wú)論是細胞治療還是基因治療，首先要通過(guò)基因測序診斷病情才能設計方案。在實(shí)施精準醫療方案過(guò)程中，需要大量的細胞和分子級別的檢測?；驕y序工具分為測序儀和試劑，醫療器械公司可以順勢介入測序設備生產(chǎn)領(lǐng)域。中等層次方面，主要涉及細胞免疫治療。通過(guò)對免疫細胞的功能強化和缺損修復，提高免疫細胞的戰斗力。這種技術(shù)治療癌癥效果好，但操作難度大，對患者身體素質(zhì)要求較高，難以大面積推廣。最高層次方面是基因編輯。癌癥本質(zhì)上是人體基因變異導致的細胞分裂失控?；蚣糨嬀褪菍颊甙┳兗毎淖儺惢蜻M(jìn)行批量改造，使之成為正常細胞。

　　記者了解到，我國有關(guān)政府部門(mén)和科研機構正在緊密實(shí)施精準醫療計劃。其中內容包括，構建百萬(wàn)人以上的自然人群國家大型健康隊列和重大疾病專(zhuān)病隊列，建立生物醫學(xué)大數據共享平臺及大規模研發(fā)生物標志物、靶標、制劑的實(shí)驗和分析技術(shù)體系，建設中國人群典型疾病精準醫學(xué)臨床方案的示范、應用和推廣體系，推動(dòng)一批精準治療藥物和分子檢測技術(shù)產(chǎn)品進(jìn)入國家醫保目錄等。

　　業(yè)內人士介紹，構建百萬(wàn)人以上專(zhuān)病隊列及大數據共享平臺，旨在打下精準醫療的大數據基礎；建立大規模研發(fā)生物標志物分析體系，是為中國人群典型疾病示范打下產(chǎn)業(yè)標準化的基礎；推動(dòng)精準醫療藥物進(jìn)入醫保目錄，則標志著(zhù)精準醫療大規模商業(yè)化的關(guān)鍵瓶頸有望被打破。

　　中國精準醫療有望彎道超車(chē)

　　據了解，在美國，精準醫療技術(shù)已經(jīng)取得了長(cháng)足的進(jìn)步，并顯示出良好的臨床療效。例如現已得到廣泛應用的各種靶向藥物，針對性的應用在攜帶有對應基因變異的目標人群中，能延長(cháng)生存期數倍，并顯著(zhù)提高生活質(zhì)量。以肺癌為例，自從2004年由阿斯利康公司研發(fā)了第一代靶向EGFR的TKI抑制劑后，針對EGFR基因突變的晚期肺癌患者，其生存時(shí)間已經(jīng)由平均不到10個(gè)月，延長(cháng)到近40個(gè)月，接近5年的慢病管理期了。目前研發(fā)成功并獲得FDA批準的第三代TKIAZD9291又進(jìn)一步使得耐藥的EGFR基因突變攜帶患者生命得到延長(cháng)。

　　“美國的醫療系統相對比較完善；生物醫學(xué)研究的成果轉化普遍；精準醫療能夠解決當前美國疾病診療中重要的問(wèn)題。精準醫療中的診斷成本僅占醫療成本的不到5%，卻可以影響近70%的治療成本?！薄∧喜髮W(xué)醫學(xué)院李振山表示。

　　與美國相比較，中國的精準醫學(xué)起步較晚，在基礎領(lǐng)域仍較依賴(lài)國外技術(shù)，但由于擁有巨大的腫瘤疾病和樣本資源，在應用領(lǐng)域中有可能實(shí)現彎道超車(chē)。

　　在精準醫學(xué)的發(fā)展中，美國政府成功地使用了非常清晰的支持研究、開(kāi)放政策、吸引人才、引導應用的4種策略。早在2006年，美國就以政府的名義支持啟動(dòng)了TCGA，即“癌癥基因組圖集”計劃。這一計劃耗資數億美元，分析了超過(guò)3萬(wàn)個(gè)癌癥基因組，鑒定了與癌癥相關(guān)的上千萬(wàn)個(gè)突變形式。這一計劃動(dòng)用了聯(lián)邦政府的資金支持，是一種美國形式的“舉國體制”的表現。

　　2011年，美國政府又發(fā)表了《向精準醫學(xué)邁進(jìn)》的報告，提出對疾病重新分類(lèi)，并對每一細分類(lèi)別對癥用藥。這一分類(lèi)方法跳出了傳統的使用疾病原發(fā)灶位置（如肺癌、胃癌）和細胞學(xué)特征（如小細胞癌、腺癌）的分類(lèi)手段，提出創(chuàng )建生物醫學(xué)知識網(wǎng)絡(luò )，為疾病做新的分類(lèi)分型。

　　回顧美國精準醫療的起步和發(fā)展，還有關(guān)鍵的一點(diǎn)是美國對精準醫療產(chǎn)業(yè)采取了鼓勵發(fā)展的策略。美國FDA（食品藥品監督管理局）一向有積極鼓勵業(yè)內創(chuàng )新的傳統。在每年的ASCO（美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )年會(huì )）上，都有FDA官員參與，與臨床專(zhuān)家、制藥公司、檢測服務(wù)商一起討論精準醫學(xué)的應用，并明確告訴各參與者，FDA鼓勵大家嘗試新技術(shù)，去改革和優(yōu)化醫療現狀。監管部門(mén)的積極參與引導，極大鼓勵了產(chǎn)業(yè)界對精準醫學(xué)領(lǐng)域加大投入的熱情。

　　專(zhuān)家表示，中美兩國都看好精準醫療，未來(lái)的競爭與博弈難以避免，誰(shuí)能贏(yíng)得在精準醫療領(lǐng)域的競爭，誰(shuí)就能引領(lǐng)全球醫療新革命。目前來(lái)看，美國比中國起步早，發(fā)展快，但中國也有自己的優(yōu)勢，比如制度、人口基數等。如果中國能發(fā)揮自身優(yōu)勢，揚長(cháng)補短，將獲得在此領(lǐng)域實(shí)現“彎道超車(chē)”的機會(huì )。

　　百慕迪（上海）再生醫學(xué)科技有限公司CEO王健向記者表示，國內推動(dòng)精準醫學(xué)，被不少人認為是跟風(fēng)美國“精準醫療計劃”，但早在上世紀70年代后期就已經(jīng)有了個(gè)性醫療的概念，這并非奧巴馬提出，只是措辭有所區別。美國版精準醫學(xué)中的關(guān)鍵詞為基因測序、腫瘤、個(gè)性化。中國科學(xué)家眼中的精準醫療與美國存在較大差異。中國科學(xué)家對精準醫學(xué)的定義是：集合現代科技手段與傳統醫學(xué)方法，科學(xué)認知人體機能和疾病本質(zhì)，以最有效、最安全、最經(jīng)濟的醫療服務(wù)獲取個(gè)體和社會(huì )健康效益最大化的新型醫學(xué)范疇。

　　多位國內專(zhuān)家在接受采訪(fǎng)時(shí)表示，中國精準醫療發(fā)展迅速，有望在未來(lái)1年至2年之內跨越美國在過(guò)去5年所走過(guò)的發(fā)展歷程。與美國相比，中國發(fā)展精準醫療具有一些先天的優(yōu)勢，主要來(lái)自三個(gè)方面：

　　首先，醫療資源集中優(yōu)勢。美國的醫療資源分散，數千家醫療機構之間信息共享很難建立和普及，中國的醫療資源相對集中，特別在癌癥領(lǐng)域，全國最頂尖的300家醫院集中了幾乎70%的癌癥患者。這在醫療資源的分配上本來(lái)是極大的挑戰，然而在精準醫療的數據共享方面，反而是中國的優(yōu)勢。中國可以以相對較少的資源投入，迅速建立起醫院之間的數據共享網(wǎng)絡(luò )，收集、存儲、分享、分析腫瘤精準治療大數據。

　　另一方面，臨床資源豐富優(yōu)勢。中國人口多，在癌癥發(fā)病率步步攀升的大環(huán)境下，發(fā)病人數也逐年增多，這對于癌癥防控的衛生形勢提出了巨大挑戰。然而，辯證地來(lái)看，這也給中國的精準醫學(xué)提供了優(yōu)質(zhì)的臨床資源。很多在國外發(fā)病人數少、收集不到足夠基因突變信息和用藥信息的癌種和變異形式，在中國都能找到足夠的病例，建立數據庫，指導中國甚至全球的癌癥治療臨床實(shí)踐。

　　業(yè)內專(zhuān)家表示，中國精準醫療面臨兩個(gè)方面的瓶頸：一方面，技術(shù)和與臨床結合的力度偏弱。精準治療的技術(shù)基礎主要分為基因檢測、數據分析和臨床注釋這三個(gè)環(huán)節?；驒z測已經(jīng)是較為成熟的技術(shù)。測序能力和技術(shù)的發(fā)展已經(jīng)可以基本滿(mǎn)足產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需要。然而在數據分析和臨床注釋方面，產(chǎn)業(yè)發(fā)展有明顯掣肘。此外，創(chuàng )新藥物的匱乏和冗長(cháng)過(guò)時(shí)的審批制度，已成為我國精準醫學(xué)發(fā)展的最大短板。

　　另一方面，支持良性競爭的政策環(huán)境和商業(yè)環(huán)境不夠完善。衛計委在2015年初發(fā)布了“腫瘤高通量測序試點(diǎn)”名單，這體現了良性競爭的開(kāi)放政策。但為了支持行業(yè)發(fā)展，政策的步子還可以邁得更大一些，進(jìn)一步營(yíng)造公平競爭的政策環(huán)境，在政策的引導下，建立市場(chǎng)競爭的技術(shù)標準。在達到標準的前提下，以市場(chǎng)規則引導市場(chǎng)行為。

　　中國應該有“自己的方向”

　　國內專(zhuān)家在接受采訪(fǎng)時(shí)表示，中國沒(méi)必要跟風(fēng)美國，在與國際前沿技術(shù)和理念接軌的同時(shí)，中國在精準醫療上的目標，更要注重向人們提供更精準、更安全高效的醫療健康服務(wù)為目標，建立國際一流的精準醫學(xué)研究平臺和保障體系，自主掌握核心關(guān)鍵技術(shù)，研發(fā)一批國產(chǎn)新型防治藥物、疫苗、器械和設備，形成一批中國制定、國際認可的疾病診療指南、臨床路徑和干預措施。

　　中國工程院院士程京表示，“發(fā)展精準醫學(xué)，我們不能簡(jiǎn)單盲目跟風(fēng)，一定要根據自己的國情，做好客觀(guān)評判，制定好自己的路徑圖?！?/p>

　　中國工程院院士曹雪濤說(shuō)，精準醫學(xué)和中國傳統醫學(xué)提出的辨證施治，同病不同治，或者是同人不同治，這些理念都是相通的。精準醫學(xué)是個(gè)系統工程，通過(guò)全面認識疾病的狀態(tài)，對整個(gè)醫療過(guò)程和臨床實(shí)踐進(jìn)行最優(yōu)化的診治。因為分析精準原因以后，有沒(méi)有真正的利器去實(shí)施病人的治療，還是要依賴(lài)于藥物研發(fā)，不是僅憑測一下基因就可以的事。

　　清華大學(xué)副校長(cháng)薛其坤說(shuō)，精準醫學(xué)理念結合了諸多現代醫學(xué)科技發(fā)展的新方向，已迅速推廣和廣泛進(jìn)入到臨床醫學(xué)的各個(gè)學(xué)科領(lǐng)域。發(fā)展醫學(xué)和生命科學(xué)學(xué)科是清華大學(xué)的重要戰略，構建精準醫學(xué)這一新型前沿學(xué)科，對于清華大學(xué)的醫學(xué)科學(xué)、生命科學(xué)等學(xué)科的發(fā)展具有良好的推動(dòng)作用。

　　蘇州生物納米園（BioBAY）總經(jīng)理龐俊勇稱(chēng)，如果把精準醫療擴充來(lái)看，可能涉及基本產(chǎn)業(yè)的任何一個(gè)部分。而對我們產(chǎn)業(yè)園的經(jīng)營(yíng)者來(lái)講，最重要的是把自己的技術(shù)不斷地通過(guò)創(chuàng )新、通過(guò)推向市場(chǎng)來(lái)真正地實(shí)現自身實(shí)力的提升，然后從國家層面再做精準醫療的整體布局，可能這樣更加合理。

　　“中國推動(dòng)精準醫療的發(fā)展，將惠及普通百姓，所以降低成本、完善醫療保險體制顯得尤為重要。我們完全有能力根據我們自己的想法、自己的基礎來(lái)建立精準醫學(xué)，找尋中國自己的方向?！卑倌降希ㄉ虾＃┰偕t學(xué)科技有限公司CEO王健表示。

　　中國工程院院士詹啟敏向記者介紹，中國在制定“十三五”規劃過(guò)程中，專(zhuān)家形成了7個(gè)共識，包括基因組技術(shù)的大規模應用已經(jīng)趨向成熟，蛋白質(zhì)組學(xué)將會(huì )取得重大突破，干細胞和再生醫學(xué)已經(jīng)進(jìn)入臨床應用和產(chǎn)業(yè)化階段，疫苗和抗體將成為生物醫藥重點(diǎn)突破的領(lǐng)域，生物治療、個(gè)性化診療技術(shù)成為現代醫學(xué)重要方向，醫療器械成為與藥物齊頭并進(jìn)的新型產(chǎn)業(yè)，最后是生物信息學(xué)向海量數據產(chǎn)出和廣泛應用兩個(gè)方向發(fā)展。

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